当地时间3月28日，CSL Behring宣布欧洲药品管理局EMA将根据加速评估程序，正式受理了与uniQure合作开发的B型血友病基因治疗药物Etranacogene Dezaparvovec（EtranaDez）的上市申请（Marketing Authorization Application, MAA）。Etranacogene Dezaparvovec（CSL222，AMT-061）是一款以AAV5为载体的基因治疗药物，通过静脉给药的形式递送凝血IX因子Padua变体基因，用于治疗重度B型血友病。如若成功上市，EtranaDez将成为欧洲地区第一款用于治疗B型血友病的基因治疗药物。

本次上市申请是基于临床III期试验HOPE-B中的积极数据。HOPE-B试验（NCT03569891）共计招募了56名中重度B型血友病患者入组，以2E13 gc/kg的剂量进行静脉给药，是迄今为止规模最大的B型血友病临床III期试验。患者在给药18个月后年平均出血率下降64%，并且具有稳定的正常功能的凝血IX因子表达，6个月后表达量为39.0 IU/dL，18个月后表达量为36.9 IU/dL，展示出了EtranaDez的临床治疗效果，最多可为患者节约相当于每年超过25万个IU的凝血IX因子输血量，极大地改善了患者的生活质量。

EtranaDez最初由uniQure进行研发。CSL Behring与uniQure在2020年6月达成了一项授权许可协议，规定了CSL Behring的全球独家商业化权益。在本次合作中，uniQure收到了一笔价值4.5亿美元的首付款，享有共计16亿美元里程碑付款以及后续的销售分成与特权使用费。双方规定uniQure负责完成HOPE-B中心临床III期试验研究工作，以及配合该药物的GMP生产工艺和工艺验证工作，并配合向CSL Behring进行工艺转移工作，直至完成全部的技术转移。CSL Behring将负责资助uniQure完成临床试验和相关申请工作，并负责后续的监管申请提交和商业化运营工作。

CSL Behring全球药政事务主管Emmanuelle Lecomte Brisset表示：“作为第一款提交上市申请治疗B型血友病的基因治疗药物，这对于我们是一个重要的里程碑，为CSL Behring实现对B型血友病患者社群的承诺又进了一步。我们期待继续与监管机构合作，将这种有变革型的基因治疗药物带个更多需要帮助的人们。”

CSL Limited执行副总裁，研发负责人，首席医学官Bill Mezzanotte表示：“EMA受理EtranaDez的上市申请进一步推动了我们为B型血友病患者谋福利的不懈追求。我们很自豪能与 uniQure合作，站在基因治疗技术进步的最前沿，让更多的患者受益。”

Reference：

1. https://www.prnewswire.com/news-releases/european-medicines-agency-commences-review-of-novel-gene-therapy-candidate-etranacogene-dezaparvovec-for-people-with-hemophilia-b-301511443.html